人类首次进行体内基因编辑实验 遗传病将有望治愈

11月13日，患有亨特氏综合征的马德在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。这是世界上首次通过体内基因编辑，治疗遗传疾病。据外媒报道，和CAR-T等将患者细胞取出改造后回输、或是用AAV导入cDNA进行体内功能性蛋白表达的基因治疗不同，马德这一次的治疗更为彻底，他的基因组信息将永久性改变。一个月后，治疗是否有效将有初步答案。三个月后，该疗法的安全性和有效性将进一步得到确认。